□文/科研管理科 王婧 刘季芳
为促进国际交流,更好地开展白血病相关基础与临床转化研究，应中山大学肿瘤防治中心张翼鷟主任邀请，5月10日,美国国际癌症研究与治疗中心（ City of Hope）血液系恶性肿瘤转化系主任Guido Marcucci教授来院进行访问交流。在周新科院长、陈益民副院长的全程陪同下，Guido Marcucci教授一行参观了我院药物临床试验研究中心。
随后， Guido Marcucci教授向我院科研人员做了题为“Targeting the bone marrow leukemic niche in AML”学术讲座。
急性髓系白血病(AML)是一种恶性疾病，其特征是克隆造血干细胞(HSC)分化受阻、增殖，如不及时治疗，可迅速导致骨髓(BM)衰竭，最终死亡。目前对急性髓系白血病(AML)的治疗旨在针对快速分裂的细胞群，但在根除功能独特的白血病干细胞(LSC)群方面的成功有限，即使采用包括强化化疗和异基因造血干细胞移植在内的最佳治疗方法，也只有少数患者能治愈。
在正常的造血过程中，miR-126在HSC和早期造血祖细胞(HPC)中表达，并调控HSC的生长和活化。Guido Marcucci教授团队在动物实验及临床大样本研究的基础上，发现miR-126高表达水平与LSC基因表达谱有关，是LSC富集细胞亚群的特征，miR-126高表达与AML患者较差的预后相关。基于此，课题组提出miR-126是AML中消除LSC的一个可行靶点，并发现肿瘤坏死因子（TNF α）可以抑制miR-126表达，进而诱导LSC凋亡，从而为治疗AML患者开辟了潜在的新治疗途径。
报告精彩纷呈，与会者兴趣浓厚，会后大家就“髓系白血病与实体瘤的临床治疗共性，LSC及HSC在白血病中的作用”等进行了深入探讨，张翼鷟教授对Guido Marcucci教授团队在基础与临床的转化研究方面尤为关注，Guido Marcucci教授则表示，他们目前也在与药厂共同研发，将针对TNF α以及miR-126等白血病治疗的新靶点进行小分子化合药物的开发。
